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【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2018.12.31-2019.1.4)

原标题:【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2018.12.31-2019.1.4)

•【武田】三项细胞疗法合作 推进下一代癌症免疫疗法

日前,总部位于日本大阪的武田制药与美国纪念斯隆-凯特琳(Memorial Sloan Kettering)癌症中心、Noile-Immune Biotech Inc.和CrescendoBiologics达成了三项合作协议。武田制药宣布,将于2019年开始推进一系列的细胞疗法合作,推动该公司新型免疫肿瘤学产品组合。此次达成的这三项合作将加速对下一代癌症免疫疗法的探索。武田制药表示,下一代细胞疗法的多样化直接建立在肿瘤学的三大战略支柱上:血液系统恶性肿瘤、肺癌和免疫肿瘤学。在与纪念斯隆-凯特琳癌症中心的合作中,武田将致力于合作开发新型嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品,用于治疗多发性骨髓瘤、急性髓性白血病和其他实体肿瘤适应症。与这家知名癌症中心的合作将由前Juno Therapeutics科学创始人Michel Sadelain共同领导,他目前是Memorial Sloan Kettering细胞工程中心的负责人。(business.financialpost.com,医药第1时间)

•FDA批准白血病新疗法!Sprycel联合化疗用于Ph+ALL儿科

百时美施贵宝(BMS)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大Sprycel(dasatinib,达沙替尼,中文品牌名:施达赛)的适应症,联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)儿科患者的治疗。FDA通过优先审查程序对Sprycel给予了批准,此次批准标志着Sprycel第二个儿科白血病适应症,同时使该药成为首个也是唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的第二代酪氨酸激酶抑制剂。在美国,Sprycel于2006年首次获得FDA批准,目前的适应症包括:1)成人患者:用于新诊断的Ph+CML-CP成人患者,用于对先前治疗药物(包括伊马替尼)具有耐药性或不耐受的慢性期、加速期、或骨髓或淋巴细胞期Ph+CML成人患者,用于对先前治疗药物具有耐药性或不耐受的Ph+ALL成人患者。2)1岁及以上儿科患者:用于Ph+CML-CP儿童患者,联合化疗用于Ph+ALL儿童患者。值得注意的是,Sprycel与以下警告和预防事件相关:骨髓抑制、出血相关事件、液体潴留、心血管事件、肺动脉高压、QT延长、严重皮肤反应、肿瘤溶解综合征、胚胎胎儿毒性以及对儿科患者生长发育的影响。(ca.finance.yahoo.com,医药第1时间)

•740亿美元成交!新BMS将手握4款全球TOP50产品

1月3日,BMS与Celgene联合宣布双方达成收购协议,BMS将以总价740亿美元收购Celgene。支付方式:1 Celgene流通股 = 50美元+1BMS流通股+9美元期权,预计完成时间在2019年3季度,新BMS中,BMS占约69%,Celgene占约31%。新的百时美施贵宝将会拥有4款全球销售额TOP50产品,分别为Revlimid,Eliquis,Opdivo,Orencia,4款产品2017年销售额分别为81.87亿美元,48.72亿美元,49.48亿美元,24.79亿美元,累计超200亿美元。2018年Eliquis,Opdivo仍会强劲增长。百时美施贵宝收购新基后,将给自身pipeline带来明显优化、补充,尤其是免疫领域重磅产品Ozanimod,细胞疗法(bb2121),Luspatercept等。Celgene公司最近几年积极拓展免疫学和炎症市场,如Otezla产品、Mongersen产品、Ozanimod产品,RPC-4046/CC-220/CC-292等,但是收购屡遭挫折,市值损失严重。Ozanimod更是由于低级失误,曾收到RTF信(refusal to file), RTF信中指出Ozanimod的临床前/临床研究的药理学部分存在空白,上市申请无法受理,要求补充相关材料。 2017年,Ozanimod的两项3期临床数据显示,Ozanimod比干扰素Avonex具有更为明显的临床收益,该药物上市虽然推迟,但是上市是迟早的。百时美施贵宝收购Celgene完成后,新公司将拥有多款超级重磅产品,同时有多款免疫、肿瘤、细胞疗法产品处于临床后期,未来具有巨大的市场潜力。(bestofbiopharma.com,CPhI制药在线)

•HOOKIPA与吉利德HIV合作:获得首个研究性里程碑

HOOKIPA是一家临床阶段的生物制药公司,正在基于其专有的沙粒病毒平台开发一种针对传染病和癌症的新型免疫疗法,旨在重新编程人体的免疫系统。1月2日该公司宣布,与吉利德此前达成的合作和许可协议已经完成首个研究性里程碑。该协议于2018年6月签署,吉利德被授予HOOKIPA的研究性沙粒病毒免疫技术——TheraT®和VaxWave®的独家权利,用于开发针对乙型肝炎病毒(HBV)和人类免疫缺陷病毒(HIV)的免疫疗法。HOOKIPA已成功完成了基于VaxWave®的预防性疫苗的临床1期试验,预防巨细胞病毒感染,并在临床2期试验开始在等待巨细胞病毒阳性供体进行肾移植的巨细胞病毒阴性患者中给药。为了扩大其传染病组合,HOOKIPA已与吉利德达成合作和许可协议,共同研究和开发针对HIV和乙型肝炎感染的功能性疗法。通过靶向病毒介导的癌症抗原、自身抗原和下一代抗原,HOOKIPA正在构建其专有的免疫肿瘤管线。但也值得注意的是,TheraT®和VaxWave®在全球的任何地方都未获得批准,其已在欧洲注册,美国尚未注册,其安全性和有效性尚未确定。(MARKET WATCH,医药第1时间)

•赛诺菲终止与MyoKardia合作

赛诺菲与MyoKardia宣布将终止在心肌异常药物的开发合作,MYOK将获得所有在研药物权益,包括正在三期临床的肥厚性心肌症(HCM)药物mavacamten和正在二期的充血性心肌病(DCM)药物MYK-491。MYOKCEO说这次分手与这两个药物的疗效和安全性无关,是因为赛诺菲要求增加美国市场权益和扩展适应症。但赛诺菲说这是投资优先次序重新调整的结果,所以令人怀疑赛诺菲对这些产品市场前景缺乏信心。受此消息影响MYOK股票下滑14%。Mavacamten虽然可以算是完成了概念验证,但这个二期临床没有对照组、病人数也很少。而肌凝蛋白有300多种已知变异,所以患者还是存在异质性问题。三期临床是个220人左右的对照试验,注定患者更复杂。一级终点是最大耗氧量改善至少1.5毫升/公斤/分钟,而这是低剂量Mavacamten在二期临床错过的终点,所以这个三期还存在不少变数。另外多数HCM患者没有明显症状,虽然增加心率不齐、心梗等心脏病风险但据说寿命与正常人差别不大,这是和NASH一样需要大药厂帮助拓展的市场。即使减肥这样容易诊断的大众病如果疗效不是特别显著没有市场经验的企业也难以有效建立,Orexigen和Vivus都在这方面载过跟头。(PharmaLive,美中药源)

•创新止痛药HTX-011获FDA优先审评资格

日前,总部位于美国加州圣地亚哥的生物技术公司Heron Therapeutics宣布FDA已经接受其非阿片类在研止痛药HTX-011的新药申请(NDA),并颁发了优先评审资格。这一申请有望在2019年4月30日前得到批复。使用阿片类止痛药急性控制术后疼痛,与每年超过200万新的阿片类药物持续使用者直接相关。术后阿片类药物使用成为美国阿片类药物滥用的一个重要诱因。每年有超过10亿片阿片类药物在术后使用,每天有超过115名美国人因过量使用阿片类药物而死亡。阿片类药物的滥用和成瘾已经成为严重影响公共健康和社会经济的国家危机,疼痛患者迫切需要非阿片类药物用于术后疼痛管理。非阿片类在研止痛药HTX-011是局部止痛药布比卡因(bupivacaine)和抗炎药物美洛昔康(meloxicam)的固定剂量组合,适用于术后疼痛管理。HTX-011是一款专门用于在手术部位,通过单次给药同时解决术后疼痛及炎症的双功能组合产品。它采用了Heron专有的Biochronomer®药物长效递送技术。通过向组织损伤部位直接持续释放有效水平的麻醉剂和局部抗炎剂,HTX-011既能提供优异的疼痛缓解,同时也能减少对全身施用疼痛药物(如阿片类药物)的需求,以避免阿片类药物的毒副作用,滥用和成瘾的风险。此前,HTX-011已在2017年第四季度和2018年第二季度,分别获得了FDA颁发的快速通道资格和突破性疗法认定。(biospace.com,药明康德)

•FDA批准“六合一”儿童疫苗

日前,赛诺菲(Sanofi)和默沙东(MSD)联合宣布,FDA批准双方共同开发的“六合一”儿童疫苗Vaxelis上市。这款疫苗能够同时预防白喉、破伤风、百日咳、乙肝、脊髓灰质炎、和B型流感嗜血杆菌导致的侵袭性疾病。它适用于6周到4岁儿童。这款疫苗由默沙东和赛诺菲共同开发,赛诺菲将提供白喉、破伤风、百日咳和脊髓灰质炎的抗原,而默沙东将提供乙肝和B型流感嗜血杆菌的抗原。儿童需要在5周岁之前接受3次疫苗注射。这一疫苗已经在2016年在欧盟获得批准。这种“六合一”疫苗将减少儿童需要接受疫苗注射的次数,让疫苗接种更为便捷。赛诺菲和默沙东计划扩大Vaxelis的生产,积累能够持续满足美国儿童需求的库存,并将在2020年将这款疫苗带给需要它的儿童。(fiercepharma.com,药明康德)

•FDA批准Andexxa第二代制造工艺的预先批准补充

日前,Portola Pharmaceuticals宣布,美国FDA批准了关于大规模第二代Andexxa® [凝血因子Xa(重组)]的公司预先批准补充(PAS),允许其在美国进行广泛的商业发布。扩大患者对Andexxa的使用,Andexxa是首个也是唯一一款针对凝血因子Xa抑制剂(利伐沙班或阿哌沙班)的解毒剂;2019年1月开始全面商业发布。Andexxa获得美国孤儿药和FDA突破治疗指定,最初于2018年5月3日根据FDA的加速批准途径获得批准。对于接受利伐沙班或阿哌沙班治疗的患者,这是第一种也是唯一一种解毒剂,当由于危及生命或不受控制的出血而需要逆转抗凝时,Andexxa可以挽救患者的生命。凝血因子Xa抑制剂在预防和治疗血栓栓塞性病症如中风、肺栓塞和静脉血栓栓塞症(VTE)等方面有良好表现,因此凝血因子Xa抑制剂的使用在迅速增长。这种增长伴随着与出血相关的住院率和死亡率的相关增加,这是抗凝治疗的主要并发症。仅2017年在美国,大约有140,000名住院患者因Xa因子抑制剂相关出血而入院。这些患者急需有效方法来逆转抗凝治疗的副作用。Andexxa作为一种专门结合因子Xa抑制剂并迅速逆转其抗凝作用的重组蛋白,为这些患者带来生存希望。它是人类因子Xa分子的修饰形式,这是一种帮助血液凝结的酶。Andexxa作为口服和注射因子Xa抑制剂的诱饵起作用,这些因子Xa抑制剂会靶向并结合因子Xa,发挥其抗凝血作用。当给有因子Xa抑制剂相关出血的患者使用Andexxa时,它会与因子Xa抑制剂结合,并阻止它抑制因子Xa的活性,从而逆转抑制剂的抗凝血作用。(investors.portola.com,CPhI制药在线)

海外投融资新闻

•肿瘤免疫疗法新锐TCR2拟IPO募资1亿美元

总部位于马萨诸塞州的TCR2 Therapeutics日前已向美国证券交易委员会(SEC)递交了IPO申请,拟募资1亿美元。TCR2成立于2016年12月,A轮即获得4450万美元的融资。2018年3月,该公司B轮又完成1.25亿美元的融资,用于已通过临床概念验证的两项T细胞受体计划的推进。TCR2是一家免疫疗法公司,专注于使用其多格式TRuC平台开发新型T细胞疗法。TCR2在向美国SEC提交的报告中提到,虽然美国FDA已批准两款CAR-T疗法用于某些CD19阳性B细胞血癌,但其使用比较受限制。此外,到目前为止,尚未证实CAR-T在靶向实体瘤方面是有效的。TCR2认为其所开发的项目可以改变这一点,其独有的T细胞受体(TCR)平台能对天然的TCR复合体进行重编程,不但有望快速并持久地杀死癌细胞,还能保持较低的细胞因子释放。此外,这类创新技术无需HLA匹配,就能让T细胞识别肿瘤细胞。在临床前试验中,相比CAR-T疗法,其TCR疗法对多种实体瘤展现出了更优的活性。在其递交的IPO申请文件中,TCR2表示已向美国FDA提交了其主打候选药物TC-210用于治疗实体瘤的新药临床试验申请(IND)。该公司计划启动1/2期试验,以治疗间皮素阳性实体瘤患者,初步数据预计将在2019年下半年公布。在申请文件中,该公司还表示,预计TC-210的患者人数在美国约为81,000人。TC-210是一款能靶向表达间皮素的肿瘤T细胞疗法,间皮素是一种肿瘤分化抗原,在几种癌症中高度表达,包括恶性间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌和肺腺癌。(biospace.com,创鉴汇)

•新型线粒体疗法新锐公司Stealth递交IPO申请 拟募资8600万美元

近日,专注于开发线粒体相关疾病新型疗法的公司Stealth Bio Therapeutics宣布向美国证券交易委员会(SEC)递交IPO申请,拟募集8600万美元资金,用于发现、研发与线粒体功能失调相关疾病的新型首创疗法并将其商业化。Stealth Bio Therapeutics成立于2006年,总部位于美国的生命科技中心波士顿,是线粒体医学领域的领先企业之一。目前正在研究其先导化合物elamipretide用于治疗三种主要线粒体疾病,分别是原发性线粒体肌病(PMM)、Barth综合征、以及Leber遗传性视神经病变(LHON)。2018年6月18日,Stealth公司宣布完成1亿美元的高额融资。该轮融资的投资方主要是一些来自中国的投资公司,由南丰科技(Nan Fung Technology)的Pivotal Beta领投,参投方包括西京投资管理、百奥财富、民银资本、金顿资本、Ocean Equity Partners和Sagamore Investments,以及现有投资者晨兴创投。值得一提的是,2018年7月3日,Stealth公司在港交所递交IPO申请。目前,elamipretide的作用机理已得到明确验证,其在原发性线粒体肌病、心力衰竭、干性老年黄斑变性、巴氏综合症、亨廷顿舞蹈症、急性肾损伤、异色性虹膜睫状体炎、Leber遗传性视神经病变等一系列适应症中也都显示出良好效果,相关成果已发表在学术期刊上。(fiercebiotech.com,创鉴汇)

•Prana Biotechnology融资3140万美元

1月2日,澳大利亚生物技术公司Prana Biotechnology宣布完成3140万美元的战略融资。Prana Biotechnology于1997年在澳大利亚墨尔本注册成立,在澳大利亚墨尔本和美国旧金山均设有办事处。该公司的科研重点是神经疾病,尤其是阿尔茨海默氏症、帕金森症和亨廷顿症。到目前为止,Prana Biotechnology已经开发出了一个具有世界领先水平的化合物专利库。该化合物专利库与药物开发计划相结合,探索多种疾病适应症的新疗法。Prana Biotechnology公司正在开发一流的治疗儿童神经退行性疾病的疗法,用于该疗法的主要候选基因PBT434是新一代小分子,这些小分子的作用是抑制与神经变性有关的病理蛋白的聚集。PBT434已经证实,通过恢复大脑中正常的铁平衡,可以减少疾病动物模型中α-突触核蛋白和τ蛋白的异常积累。因此,它对多种形式的非典型帕金森病具有良好的治疗潜力,比如多系统萎缩(MSA)和进展性核上性麻痹(PSP)。MSA和PSP这两种疾病目前都没有已知的治疗方法,也没有减缓疾病状况的方法。据悉,PBT434于2018年年中进入临床试用,先后用于健康志愿者及MSA和PSP患者,并分别对其进行了研究。(SEEKING ALPHA,动脉网)

学术前沿

•研究人员首次成功将人血细胞编程为新的神经干细胞

在一项新的研究中,来自德国癌症研究中心(DKFZ)和海德堡干细胞技术与实验医学研究所(HI-STEM)的研究人员首次成功地将人血细胞直接重新编程为一种以前未知的神经干细胞。这些诱导性干细胞类似于在中枢神经系统的早期胚胎发育期间形成的干细胞。它们能够在实验室中进行修饰和无限期地增殖,并且代表着一种用于再生疗法开发的候选对象。相关研究结果于2018年12月20日在线发表在Cell Stem Cell期刊上。通过与来自奥地利因斯布鲁克大学的干细胞研究员FrankEdenhofer以及来自DKFZ和海德堡大学医院的神经科学家HannahMonyer一起,论文通讯作者Trumpp和他的团队如今成功地将皮肤和胰腺中的结缔组织细胞以及外周血细胞重编程为诱导性神经干细胞。值得注意的是,这些重编程细胞是同质细胞类型,类似于一种在神经系统的胚胎发育期间存在的干细胞。作者Thier说,“在早期胚胎大脑发育过程中,相应的干细胞存在于小鼠体内,也很可能存在于人体中。我们在这项研究中描述了哺乳动物胚胎中的一种新的神经干细胞类型。”这些iNBSC具有广泛的发育潜力。iNBSC具有增殖能力和多能性,能够朝两个方向进行发育。一方面,它们能够选择产生中枢神经系统中的成熟的神经细胞和神经胶质细胞的发育途径。另一方面,它们也能够发育成神经嵴细胞,这些神经嵴细胞产生不同的细胞类型,比如周围敏感性的神经元,颅骨的软骨细胞或骨细胞。(Cell Stem Cell,生物谷)

表1:18家海外制药公司2017年收入及净利润(亿美元)

重要声明

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