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【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2019.1.7-2019.1.11)

原标题:【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2019.1.7-2019.1.11)

安进创新骨质疏松药全球首获批!显著降低骨折风险

近日,安进(Amgen)和优时比(UCB)宣布,其联合开发的用于治疗高骨折风险的骨质疏松症新药Evenity(romosozumab),已获得日本厚生劳动省颁发的上市许可。值得一提的是,这是Evenity在全球获得的首个上市许可。目前FDA和EMA(欧洲药品管理局)也正在审核Evenity的上市申请。Evenity在日本的开发由Amgen Astellas BioPharma(AABP)领导。AABP是Amgen与安斯泰来(AstellasPharma)创建的合资企业,总部位于东京。骨质疏松症是一种由骨骼密度和质量下降引起的疾病。人体的骨头是不断变化的活组织。名为“骨重建”的过程为:破骨细胞溶解骨基质,而成骨细胞则能积累骨基质。对于骨质疏松症患者来说,骨质溶解流失超过了新骨生长的速度,导致骨骼变得多孔脆弱,进而发生骨折的风险大大增加。据统计,在全球范围内,有三分之一的女性和五分之一的男性面临骨质疏松性骨折的风险。而在美国50岁以上的女性中,骨折发生率为二分之一,而且经历初次骨折后再次骨折发生的可能性会增加两倍。骨质疏松症的治疗和维持,特别是在骨折后的情况下,仍有巨大的进步空间。预计有五分之四的患者在骨折后仍未得到诊断以及治疗。如果没有适当的护理或有效的干预,他们面对着痛苦的乃至致残性的骨折风险。Evenity是一款单抗药物,可抑制骨硬化蛋白(sclerostin)的活性,从而同时加速骨形成并减少骨吸收。骨硬化蛋白是一种分泌性糖蛋白。体内研究证明,骨硬化蛋白特异性地表达于骨细胞(osteocyte)中,并抑制成骨细胞的骨形成。通过拮抗骨硬化蛋白可以缓解骨质疏松的症状,这为临床治疗骨质疏松等疾病提供了新思路与新方法。(marketwatch.com,药明康德)

抑郁症新药AXS-05达到2期临床终点

日前,Axsome Therapeutics公司宣布,该公司开发的具有多种作用机制的NMDA受体拮抗剂AXS-05,在治疗重度抑郁症(MDD)患者的2期临床试验中,达到试验的主要终点,显著改善患者的抑郁症状。MDD是一种失能性慢性疾病,患者症状通常表现为情绪低落、无法感受喜悦,充满负罪感和无用感等情感和生理症状。这会妨碍患者的社交、工作、学习和其它重要功能。在严重情况下,MDD会导致自杀。根据世界卫生组织统计,抑郁症是世界范围内导致残疾的首要原因。接近三分之二的抑郁症患者在接受现有的一线疗法后症状仍然不能得到足够缓解。患者仍然需要更多具备创新作用机制疗法。AXS-05是Axsome公司开发的创新口服在研药物,用于治疗MDD和其它中枢神经系统(CNS)疾病。AXS-05由右美沙芬(dextromethorphan)和安非他酮(bupropion)构成,并且使用了Axsome公司的代谢抑制科技。右美沙芬是一款非竞争性NMDA受体拮抗剂,它拥有与目前抑郁症疗法不同的创新机制。它同时是SIP受体激动剂,烟碱型乙酰胆碱受体拮抗剂,和血清素和去甲肾上腺素转运蛋白抑制剂。安非他酮能够提高右美沙芬的生物利用度,它同时是去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂和烟碱型乙酰胆碱受体拮抗剂。(globenewswire.com,药明康德)

Jazz开展10亿美元合作 外泌体抗癌疗法要来了吗?

日前,Jazz Pharmaceuticals公司和专注于外泌体疗法的生物技术公司CodiakBioSciences宣布达成战略合作,共同推进工程化外泌体的研究、开发和推广,为难治性癌症提供新型疗法。按计划,Codiak将获得预付费用、里程碑付款和开发成功后的特许权使用费。外泌体是一种细胞外的膜状脂质囊泡,起着细胞间通讯系统的作用。外泌体的直径只有纳米级,但可以携带核酸、蛋白质、脂质等多种生物活性物质。所有细胞都可以释放和接受外泌体,血液、唾液、脑脊液、母乳等几乎所有体液中都有外泌体的分布,因此外泌体是实现细胞之间传送信号分子的重要结构。例如,在肿瘤微环境中,外泌体可以在肿瘤细胞和免疫细胞之间传递信息。成立于2015年的Codiak公司创建了engEx™平台,利用外泌体的载体特性,将一系列药物分子(包括小分子、多肽、细胞因子等)整合到外泌体表面或囊泡内部,以递送到目标位置。这一技术平台还可以对工程化改造的外泌体进行精确修饰,针对药物靶点和理想的作用位点,优化对特定细胞类型的传输。根据合作协议,两家公司将针对5个靶点开发候选的外泌体治疗方案。这5个靶点集中于目前已经在血液恶性肿瘤和实体肿瘤中经充分验证的致癌基因,同时也是现有方法无成药性的分子靶点,包括NRAS和STAT3。Codiak负责开展临床前和临床早期的概念验证。在1期和2期临床试验的基础上,Jazz将负责各项产品的后续开发、提交监管和推广。作为协议的一部分,Codiak将获得5600万美元的预付费用,最高总共可达2000万美元的临床前开发里程碑付款,5个项目最高各2亿美元的里程碑付款。Codiak可以选择参与其中两种产品在美国和加拿大的联合推广,以及获批产品的销售额分成。(prnewswire.com,药明康德)

SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体

近日,SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布,两家公司签订了一项研发许可和合作协议,SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体(AAV),让基因疗法可以跨越血脑屏障,应用于治疗帕金森病(PD)、阿兹海默病(AD)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术,而Denali Therapeutics则是专注于治疗神经退行性疾病的生物技术新锐。依据协议,Denali将支付给SIRION预付款,未来里程碑付款等一系列款项。AAV载体一直被认为是最有希望用于临床应用的基因递送系统之一。Denali将与SIRION和Dirk Grimm博士——在AAV生物学和应用领域上世界闻名的先驱科学家合作,综合他们各自的专有技术平台,进而开发出新一代AAV载体。合作的目标是通过开发创新AAV的衣壳蛋白,让改进的AAV不仅具有安全性,还具有更好的专一性和高效性,保证足够水平的疗法能够被递送至大脑,给患者提供有效治疗。(businesswire.com,药明康德)

定价210万美元!蓝鸟生物公布全球首个基因疗法5年支付方案

日前,Bluebird Bio(蓝鸟生物)公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价,药物价格或将高达210万美元。位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司拥有的LentiGlobin是一种基因治疗方法,用于输血依赖性β地中海贫血(TDT)。TDT也称为重型β型地中海贫血症,是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗,患者在生命的最初几年就可能死亡。尽管对疾病的常规管控取得了进展,包括终生频繁输血和铁螯合疗法,但仍存在重大的医疗需求未得到满足,例如严重发病和早期死亡的风险。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活。不幸的是,长期输血会导致患者体内铁超负荷的风险,这可能导致多器官损害和缩短预期寿命。LentiGlobin则有望有效填补这一临床需求。这一基因疗法能够在患者的造血干细胞中表达健康的血红蛋白,因而可以被用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症(SCD)。2018年12月3日,该公司发布Lentiglobin治疗TDT的临床III期Northstar-2和Northstar-3试验新数据。在两项试验中,接受LentiGlobin治疗后的患者讲可以停止长期输血。此前,LentiGlobin已获得美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)颁发的孤儿药资格,用于治疗β地中海贫血和SCD;FDA还为该疗法治疗TDT颁发了突破性疗法认定。此外LentiGlobin还获得了FDA的快速通道资格和EMA的PRIME资格。毫无疑问,210万美元的价格高得惊人。目前市面上的基因治疗价格一路飙升。Spark Therapeutics用于治疗遗传性眼病的基因疗法Luxturna,每只眼睛的治疗费用约85万美元,而诺华公司的癌症细胞疗法Kymriah售价高达47.5万美元,吉利德的竞争药物Yescarta售价则稍微较低,为37.3万美元。(pmlive.com,医药第1时间)

57%患者达到完全缓解尿路上皮癌新疗法3期结果积极

UroGen Pharma公司宣布,该公司用于治疗低级别上尿路上皮癌(LG UTUC)的非手术疗法UGN-101,在关键性3期临床试验中获得积极顶线结果,57%的患者达到完全缓解(CR)。UTUC通常指的是在肾盂和输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现癌变。UTUC通常局部复发风险很高,而且有可能转移。UTUC目前占尿路上皮癌的5-10%,在美国大约有45000名患者,其中大约14500名患者为低级别疾病。目前没有获得FDA批准的非手术疗法治疗UTUC,它仍然代表着一项未被满足的医疗需求。UGN-101是UroGen公司开发的一种尿路上皮凝胶,它的有效成分是丝裂霉素。UGN-101可以通过标准的膀胱内导管滴注到患者的病灶处,UroGen公司的特殊配方在室温呈液态,但是在体温环境下凝结成半固态。这一特性能够保持滴注在病灶处药物的持续释放,让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下,从而使用非手术方法治疗肿瘤。UGN-101已经获得美国FDA授予的快速通道资格和治疗LG UTUC的孤儿药资格和突破性疗法认定。(investors.urogen.com,药明康德)

海外投融资新闻

勃林格殷格翰通过与Dicerna的研究合作取得第二个肝病靶点期权

勃林格殷格翰与开发研究性RNA干扰(RNAi)疗法的领导者之一DicernaPharmaceuticals(NASDAQ: DRNA)近日宣布,根据双方的研究合作及许可协议规定,勃林格殷格翰已经获得了第二个肝病靶点的独家权利。此项合作签订于2017年10月,目的是为了探索并开发可用于慢性肝病治疗的创新GalXC™ RNAi疗法,最初的重点为非酒精性脂肪性肝炎(NASH),这是一种目前还没有获批疗法可用的严重疾病。该期权是两家公司研究合作及许可协议框架下的第二个靶点。根据协议条款,勃林格殷格翰将负责对今后的治疗靶点进行临床开发及商业化。Dicerna有权获得开发及商业化里程碑付款以及全球净销售额的特许权使用费。非酒精性脂肪性肝炎(NASH)由肝脏脂肪堆积所引起,可能会导致肝纤维化及肝硬化。此病在肥胖及糖尿病患者中的患病率特别高,并且也是存在高度未满足医疗需求的领域。非酒精性脂肪性肝炎预计很快会成为晚期肝病的最常见原因,后者通常需要进行肝移植。(prnewswire,美通社)

Apic Bio获4000万美元A轮投资 为罕见遗传病研发新治疗方案

位于美国的新型基因治疗公司Apic Bio宣布完成4000万美元A轮融资。Apic Bio公司隶属于马萨诸塞大学医学院,公司领导团队由首席执行官兼联合创始人JohnReilly、首席技术官Scott Loiler博士,以及UMass医学院儿科联合创始人兼副教授Chris Mueller博士组成。目前,该公司正在开发针对罕见的破坏性神经和肝脏疾病的最佳治疗方案。Apic Bio目前的研究重点是针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1,简称AATD)和遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)寻找新的有效治疗方法。据悉,此次融资将用于推进该公司的APB-101、APB-102以及临床前Alpha-1和ALS项目,包括AAT基因插入技术和C9orf72突变靶向等。(usinesswire.com,动脉网)

学术前沿

药物海绵可降低癌症疗法的副作用

加州大学伯克利分校,加州大学旧金山分校和北卡罗来纳大学教堂山分校的Hetts,Balsara及其同事将于1月9日在美国化学学会开放获取的出版物ACS Central Science上发表他们的研究成果。“他们设计的“药物海绵”(一种吸收性聚合物),能够精确地贴合在静脉中。在那里,它会吸收任何未被肿瘤吸收的药物,防止其到达并可能使其他器官中毒。在ACS Central Science报道的实验中,Hetts将3D打印装置植入猪的静脉中,并测量在上游注射的多柔比星的清除情况。结果显示:在健康的猪中,大约64%的药物被清除。Hetts说,这项技术优于目前正在接受检测的另一种肝癌治疗方法,后者需要进行大规模的血管内手术,以便用气球完全阻断肝脏的输出,并将流出的血液转移到外部透析机,在那里药物被移除并且血液回到了身体。Hetts说,药物海绵可以应用于许多类型的肿瘤和化疗药物,并可能用于治疗其他危险药物,例如对肾脏有毒但需要杀死病原体的高效抗生素。(ACS Central Science,生物谷)

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重要声明

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