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【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2019.1.21-2019.1.25)

原标题:【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2019.1.21-2019.1.25)

新基达成两项研发合作,拓展癌症免疫疗法

近日,新基公司宣布与Kyn Therapeutics和Obsidian Therapeutics两家公司分别在免疫肿瘤学和细胞疗法方面达成战略合作开发协议。新基以8000万美元的预付款以及股权投资,获得Kyn的犬尿氨酸降解酶(Kynase)和芳烃受体(AHR)拮抗剂项目的独家授权。AHR和Kynase可调节先天免疫和适应性免疫的多种细胞代谢,与多种肿瘤类型中的免疫抑制相关;它们因此成为探索性研发的有力目标。新基还将与Obsidian合作开发针对癌症的细胞疗法,该合作基于Obsidian的DD技术,用于控制两种免疫调节因子IL12和CD40L的表达,这些因子有助于增强过继细胞疗法的功效,但需要精确控制以优化其治疗益处。(biospace.com,药明康德)

礼来发表抗癌药3期结果,延长肝癌患者生存期

近日,礼来公司宣布抗癌药Cyramza作为2线疗法,治疗甲胎蛋白过高的肝细胞癌患者的3期试验结果在《The Lancet Oncology》杂志上获得发表。Cyramza是一款抗血管生成疗法,通过与VEGFR2结合阻断它与VEGF-A,VEGF-C和VEGF-D配体的结合,从而抑制血管增生。Cyramza已经获得FDA批准作为2线疗法治疗胃癌、非小细胞肺癌或结直肠癌。试验结果表明,与对照组相比,Cyramaza统计显著提高患者的总生存期(OS)。Cyramaza组中位OS为8.5个月,安慰剂组为7.3个月(HR=0.71; 95% CI, 0.53-0.95; p=0.02)。在次要终点方面,Cyramza显著提高患者的PFS,Cyramza组中位PFS为2.8个月,安慰剂组为1.6个月(p<0.0001)。(prnewswire.com,药明康德)

三星赫赛汀生物类似药获得FDA批准

近日,三星Bioepis宣布FDA批准了Ontruzant的上市申请。Ontruzant是重磅乳腺癌疗法赫赛汀的生物类似药,被批准用于治疗赫赛汀标签中的所有适应症,Ontruzant将由默沙东负责在美国的销售。Ontruzant是FDA批准的第三款赫赛汀生物类似药。第一款赫赛汀生物类似药是2017年12月批准的Mylan和Biocon公司的Ogivri,但尚未在美国推出。第二个是2018年12月批准的Celltrion和梯瓦的Herzuma,但它不适用于HER2阳性胃癌。(businesswire.com,药明康德

帕金森新药!Inbrija即将登陆美国市场

Acorda Therapeutics公司近日宣布,评估Inbrija(左旋多巴吸入粉)治疗帕金森病(PD)患者的关键性III期疗效研究SPANSM-PD(NCT02240030)数据已发表于《柳叶刀神经病学杂志》。该数据支持了Inbrija作为一种治疗选择,以一种新颖的吸入性粉末提供左旋多巴,用于帕金森病患者关闭期(OFF)的间歇性治疗。目前,左旋多巴是帕金森治疗的“黄金标准”。基于SPANSM-PD研究数据,美国FDA于2018年12月批准Inbrija,用于接受卡比多巴/左旋多巴治疗的帕金森病患者关闭期(OFF)的间歇性治疗。Acorda公司预计在2019年第一季度将Inbrija推向美国市场。(levodopa inhalation powder,生物谷

Leukotac治疗SR-aGvHD III期临床显著延长患者生存

ElsalyBiotech是一家专注于免疫肿瘤学的生物技术公司。近日宣布,评估抗体药物inolimomab治疗急性类固醇抵抗移植物抗宿主病(SR-aGvHD)III期临床研究INO-107长达8.5年的首批长期随访分析数据已发表于国际血液学杂志《Blood Advances》。此次长期随访分析数据证实了复合主要终点方面的统计学显著差异,特别是OS方面非常显著的差异:inolimomab治疗组总生存率为30.6%(n=15/49),ATG治疗组为19.6%(10/51),调整后的HR=0.572(95%CI:0.346,0.947;双臂p=0.030)。这代表了OS方面11%的绝对差异、相当于相对死亡风险降低了43%。这些结果明确地证实了inolimomab的临床益处,并表明该药可能是适合于II-IV级SR-aGvHD患者的一种替代治疗选择。(elsalysbiotech.com,生物谷)

干眼症在研新药临床2期结果积极

Aurinia Pharmaceuticals公司近期宣布治疗干眼症(DES)的在研药物voclosporin眼用溶液(VOS)在2期临床试验中取得积极结果,与常用眼药水相比,VOS显著缓解DES症状。Voclosporin是一种“best-in-class”钙调神经磷酸酶抑制剂(CNI),它通过与钙调神经磷酸酶结合,能够阻断IL-2表达和T细胞介导的免疫反应,起到免疫抑制的作用。试验结果表明,在接受治疗4周之后,VOS在检测眼泪生成量的SchirmerTear Test(STT)和检测角膜结构损伤的角膜荧光素染色(FCS)测试中表现均显著优于环孢素眼药水(STT: p=0.0051; FCS:p=0.0003)。42.9%的VOS组患者在接受治疗4周后的STT测试中STT指标改善>10mm,而对照组只有18.4%。(businesswire.com,药明康德)

Wren Therapeutics融资1800万英镑,开发阿兹海默病药物

近日,WrenTherapeutics公司宣布完成了1800万英镑的A 轮融资,本轮融资由The Baupost Group领投,LifeForce Capital等参与投资。Wren Therapeutics公司专注于蛋白质错误折叠疾病的药物发现和开发,蛋白质错误折叠除了会导致阿兹海默病,还会引起帕金森病、2型糖尿病、50多种罕见疾病,WrenTherapeutics公司正积极推进一种全新的治疗方法来解决此类疾病。Wren Therapeutics正在利用其独特的平台,开发小分子和抗体治疗药物,以及跨神经病学、眼科学和代谢性疾病的诊断学广阔管线。(fiercebiotech.com,创鉴汇)

BridgeBio Pharma获2.99亿美元融资,开发基因靶向疗法

专注于遗传疾病药物研发的临床阶段生物医药公司BridgeBio Pharma日前宣布完成新一轮2.99亿美元的融资。本轮由KKR和Viking Global Investors共同领投,现有投资者Perceptive Advisors、AIG、Aisling Capital、Cormorant Capital和Hercules Capital参与投资,值得一提的是红杉资本(SequoiaCapital)作为新晋投资者也参与了本轮融资。BridgeBio Pharma表示,本轮资金将用于支持公司的现有药物研发计划,并扩大为未满足的患者需求快速开发药物的能力。此前,该公司于2017年9月获得1.35亿美元的融资。BridgeBio Pharma拥有超过15个在研药物组合,包括几个处于临床前研究阶段的药物,以及四个正在进行关键性试验的药物。公司研发组合涵盖遗传皮肤病学、肿瘤学、心脏病学、神经病学、内分泌学、肾脏疾病和眼科学等多个治疗领域。(businesswire.com,创鉴汇)

学术前沿

张锋团队带来第三款CRISPR基因组编辑系统

张锋教授近日在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展,报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统:CRISPR-Cas12b。多功能基因组编辑系统CRISPR-Cas掀起了一场生物技术革命,以此为基础的基因编辑疗法在治疗人类遗传病方面初现潜力。Cas12b蛋白比Cas9和Cas12a更小,因此更容易通过病毒载体实现细胞间递送。张锋教授和同事们根据同源序列比对,从一种叫作外村尚芽孢杆菌的细菌中鉴定出了在人体体温能保持核酸酶活性的BhCas12b。并且,研究人员还通过调整指导RNA(sgRNA)的结构,让Cas12b的效率得到大幅提升。根据蛋白质晶体结构的线索,研究人员通过4个点突变,得到了重新设计的新Cas12b,让酶的活性位点更容易和DNA靶序列接近。在细胞培养实验中,研究人员针对多个基因的多个靶序列考察了Cas12b的编辑效率。对随机引入插入缺失的分析结果显示,新的Cas12b的编辑效率与Cas9和Cas12a相当、甚至更高,足以在人体细胞中作为可编程的基因组编辑工具。研究团队也在人类细胞中利用GUIDE-seq技术对全基因组范围内的脱靶效应进行了检测。结果表明,相比常用的Cas9,Cas12b导致的错误插入缺失都要少得多,脱靶性显著降低。(NatureCommunications,学术经纬)

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