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【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2019.2.4-2019.2.8)

原标题:【西南医药朱国广团队】医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2019.2.4-2019.2.8)

•Cablivi治疗免疫性凝血障碍获FDA批准

近日,赛诺菲公司开发的Cablivi上市,用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的成人患者,是首款在美国获批专门治疗aTTP的疗法。Cablivi是赛诺菲旗下Ablynx公司开发的一种二价抗血管性血友病因子(vWF)的纳米抗体,它已经获得欧盟和美国授予孤儿药资格。Cablivi能够阻断超大vWF多聚体与血小板的相互作用,从而防止血小板聚集和微小血凝块的形成。去年它已经在欧盟获批治疗aTTP。试验结果表明,将Cablivi加入到标准治疗方案中导致患者血小板水平正常化的时间显著缩短。同时,Cablivi显著降低与aTTP相关的死亡率,aTTP复发率,和血栓栓塞事件的几率。(prnewswire.com,药明康德)

• GSK与默克37亿欧元合作开发M7824

近日,葛兰素史克和德国默克达成全球合作协议,共同开发和推广M7824。根据协议,默克可以从GSK获得3亿欧元首付款,基于肺癌临床数据的5亿欧元研发里程金,以及未来29亿欧元的上市和商业销售里程金,整个交易的总额达到37亿欧元。M7824是一款在研双功能融合蛋白免疫疗法,可用于治疗多种难治性癌症。M7824是将TGF-β陷阱和抗PD-L1机制结合在一起的双功能融合蛋白,它力图通过同时阻断两个免疫抑制信号通路来恢复和增强机体的抗癌反应。在临床前研究中,M7824表现出比抗PD-L1抗体或者抗PD-L1抗体与TGF-β陷阱联用更好的抗癌活性。M7824已在1期试验中用于接近700名患者的治疗,包含了超过10种肿瘤类型。它在治疗包括晚期非小细胞肺癌(NSCLC)、人乳头瘤病毒相关癌症、胆管癌和胃癌等方面显示出临床抗癌活性。目前,它在2期临床试验中作为一线疗法治疗表达PD-L1的晚期NSCLC患者。(gsk.com,药明康德)

•赛诺菲CD38单抗关键III期研究成功

赛诺菲近期宣布isatuximab治疗复发难治性多发性骨髓瘤的关键III期ICARIA-MM研究到达主要终点,isatuximab联合标准疗法(泊马度胺+低剂量地塞米松)相比单独使用标准疗法可以显著延长患者的无进展生存期。研究的详细结果将在不久后的学术会议上公布,并作为isatuximab上市申请的关键资料。isatuximab 是一种CD38单抗,获得过FDA和EMA授予的治疗复发难治性多发性骨髓瘤的孤儿药资格。目前全球仅有强生Daratumumab一个CD38单抗药物上市。除了ICARIA-MM研究,赛诺菲还在开展isatuximab 用于治疗其他血液恶性肿瘤和实体瘤的临床研究。(sanofi.com,医药魔方)

•乳腺癌新药margetuximab达3期临床终点

近日, MacroGenics宣布在研单抗药物margetuximab在治疗转移性人表皮生长因子受体2阳性(HER2+)乳腺癌的关键3期试验SOPHIA中取得了积极结果,并计划于2019年下半年为margetuximab提交生物制剂许可申请。Margetuximab是对抗体Fc端进行优化的HER2单克隆抗体。MacroGenics利用其专有的Fc优化技术平台增加了margetuximab对激活性FcγRs受体的亲和力,进而能增强抗体药物与免疫效应细胞之间的相互作用,提高细胞的效应功能。SOPHIA试验表明,与对照组(曲妥珠单抗+化疗)相比,margetuximab和化疗的组合疗法延长了患者的无进展生存期,降低疾病进展风险24%(HR=0.76, p=0.033)。在携带FcγRs 158F变异的亚组,margetuximab与化疗构成的组合疗法与对照组相比,降低疾病进展风险32%(HR=0.68, p=0.005)。(globenewswire.com,药明康德)

•血友病基因疗法2b期结果积极

近日,uniQure公司公布了其在研基因疗法AMT-061用于治疗中重度B型血友病患者的2b期试验中取得的积极数据。AMT-061有望成为潜在的“best-in-class”,第一个获批的B型血友病基因疗法。基因疗法AMT-061使用AAV5载体携带编码FIXPadua变体(FIX-Padua)的基因。基因疗法的优势在于它们可以减少,甚至完全消除血友病患者接受预防性凝血因子替换疗法的需求。试验数据显示,在一次性施用AMT-061后,3名患者分别在给药后16,14和12周后达到正常FIX活性值的48%,25%和51%。平均FIX活性为正常值的38%,远超过12%这一通常被认为足以显著降低出血事件的FIX水平阈值。在随后42周的观察追踪期,无一患者需要接受FIX替代疗法,发生出血事件,以及需要免疫抑制治疗。(globenewswire.com,药明康德)

•Xencor与基因泰克合作开发双特异性免疫疗法

Xencor致力于开发用于治疗自身免疫性疾病、哮喘和过敏性疾病以及癌症的工程化单克隆抗体。其近日宣布与基因泰克达成一项研究和许可协议:开发和推广包括XmAb24306在内的新型IL-15细胞因子疗法。XmAb24306是一种IL-15/IL-15Rα细胞因子复合体,是Xencor的主打临床前阶段细胞因子项目。Xencor专有的XmAb抗体工程平台可对抗体的Fc结构域进行微妙而精确的改变,可以显著提高抗体的效力、半衰期或稳定性。同时,改造后的XmAb候选抗体药物不仅保留了天然抗体的有益稳定性,药代动力学特性,而且易于开发,可用标准的抗体生产方法进行生产。XmAb Fc结构域是即插即用的,几乎可以用于任何抗体。Xencor的双特异性Fc结构域已经产生了广泛的新型候选药物。(xencor.com,药明康德)

•Xencor与基因泰克合作开发双特异性免疫疗法

Xencor致力于开发用于治疗自身免疫性疾病、哮喘和过敏性疾病以及癌症的工程化单克隆抗体。其近日宣布与基因泰克达成一项研究和许可协议:开发和推广包括XmAb24306在内的新型IL-15细胞因子疗法。XmAb24306是一种IL-15/IL-15Rα细胞因子复合体,是Xencor的主打临床前阶段细胞因子项目。Xencor专有的XmAb抗体工程平台可对抗体的Fc结构域进行微妙而精确的改变,可以显著提高抗体的效力、半衰期或稳定性。同时,改造后的XmAb候选抗体药物不仅保留了天然抗体的有益稳定性,药代动力学特性,而且易于开发,可用标准的抗体生产方法进行生产。XmAb Fc结构域是即插即用的,几乎可以用于任何抗体。Xencor的双特异性Fc结构域已经产生了广泛的新型候选药物。(xencor.com,药明康德)

海外投融资新闻•HiberCell获A轮融资6075万美元

HiberCell是一家致力于研发防止癌症复发与转移的新型疗法生物技术公司,于近日A轮融资6075万美元,由ARCHVenture Partners领投、高瓴资本和通和毓承联合领投。HiberCell专注于肿瘤休眠的检测与治疗。越来越多的证据显示休眠状态的播散性肿瘤细胞驱动癌症的复发,这些细胞在身体中长期存在,且不被发现。HiberCell从系统的角度治疗癌症,致力于检测出这些播散性肿瘤细胞的“阿喀琉斯之踵”,并以之为治疗靶标,防止或延缓癌症转移。公司正在研发针对播散性肿瘤细胞的首创新药,以治疗实体瘤和血液瘤。(hibercell.com,创鉴汇)

•DNAnexus完成6800万美元F轮融资

近日,总部位于美国加利福尼亚州的生物信息公司DNAnexus,宣布完成6800万美元的F轮融资。参与此轮融资的有GV(GoogleVentures - Foresite Capital)、TPG Biotech、WuXi NextCode、Claremont Creek Ventures。此外,Innovatus Capital Partners提供了债务和股权融资。DNAnexus表示,新一轮融资将被用于支持其最近发布DNAnexus Apollo平台的部署,该平台主要被用于多组学和临床数据科学的探索、分析与发现,提供可扩展的云环境、灵活的数据模型以及直观的分析和可视化工具。DNAnexus Apollo可以使该公司的药物研究和开发团队,在转化学信息研究中快速实现假设测试,以及更便捷地了解其作用机制、生物标记物和靶标。(dnanexus.com,动脉网)

学术前沿

• CRISPR基因组编辑工具再添新丁

近日,《自然》在线刊发了来自加州大学伯克利分校Jennifer Doudna教授的研究结果,报告了一种能调控人类基因组的新系统CRISPR–CasX,其编辑功能与Cas9、Cas12a系统都不相同,为CRISPR工具箱再添一员。基因组编辑工具CRISPR–Cas系统在Cas核酸酶家族成员的帮助下切割DNA,其中Cas9与Cas12a为这项技术奠定了基础;就在不久前,张锋教授也带来一款CRISPR-Cas基因组编辑新工具Cas12b。此次的CasX是从自然界中“不可培养”的微生物中找到的,实验结果显示:CasX对人类和大肠杆菌的基因组都具有可编程的修饰作用,可以在向导RNA的引导下实现对双链DNA的特异切割。此外, CasX只有不到1000个氨基酸,比Cas9或Cas12a都要小得多。CasX除了有某些与其他核酸酶成员同源的结构域外,还具有其它Cas蛋白中未曾发现的特征。比如,CasX含有一个参与DNA解螺旋的结构域,其反式切割活性也比其它Cas系统要少。这些结果表明CasX不仅小巧,还具有独特的可编程编辑方式,或许具备目前CRISPR–Cas基因组编辑技术没有的优势。(Nature,学术经纬)

重要声明

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