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搜狐医药 | 阿尔茨海默病新药研发试验再度宣告失败

原标题:搜狐医药 | 阿尔茨海默病新药研发试验再度宣告失败

文 / 吴施楠 编 / 袁月

【搜狐健康】据《每日邮报》和CNN最新消息,美国生物科技公司Biogen(百健)及其合作伙伴日本卫材于本周四宣布,他们将停止阿尔茨海默病(老年痴呆)药物Aducanumab(BIIB037)的两项三期临床试验(late-stage trail)。同时停止的还有一项二期临床试验的安全性研究,以及一项1b期临床试验的再度展期。

这些决定让阿尔茨海默病的药物研发再次陷入迷茫期。

2015年3月,百健宣布了一项重要研究成果:临床1b期结果显示,Aducanumab不仅能够降低前驱期或轻微阿尔茨海默病患者的淀粉样蛋白斑,还可以延缓认知功能的下降。

在上百个药物纷纷宣告失败之际,Aducanumab被誉为最有希望治疗阿尔茨海默病的药物。然而,它还是没能逃过失败的命运。

在谈到停止三期临床试验的原因时,百健表示,不是因为任何安全问题,而是基于独立数据监测委员会进行的无效分析的结果。他们发现试验结果不太可能达到其主要治疗目标。

“这一令人失望的消息证实了治疗阿尔茨海默病的复杂性以及进一步提高神经科学知识的必要性,”百健首席执行官Michel Vounatsos说。他同时感谢了所有为这项研究做出巨大贡献的阿尔茨海默病患者及家人,还有参与试验的研究人员,并表示他们将继续推进阿尔茨海默病潜在治疗方法的研发。

据了解,Aducanumab的试验详细数据将在未来的会议上公布,以告知科学界并启发正在进行的研究。

阿尔茨海默病是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病,病因迄今未明。《世界阿尔茨海默病报告》显示,全球约有4680万名阿尔茨海默病患者,预计每20年患病人数将翻一倍,到2030年将达到7470万人,2050年更将突破1.3亿人。我国阿尔茨海默病患者已超过千万,居世界首位。

在近几十年的研究中,学界一直坚持认为,聚集在大脑内部的β淀粉样蛋白是导致阿尔兹海默症的“元凶”。老鼠试验的结果也显示,去除β淀粉样蛋白积聚对疾病有效。这些理论成为了阿尔茨海默病药物研究的推动力。

基于上述假说,各大制药巨头投入了数十亿美元,试图研发出治疗阿尔兹海默症的药物。但这并不是一件容易的事情。

“从一开始就是一场巨大的‘赌博’”,麻省总医院遗传与衰老研究小组负责人、哈佛大学神经疾病学家Rudy Tanzi博士说,淀粉样蛋白沉积在疾病出现之前已经开始了十年,发现有蛋白聚集时再治疗就已经太晚了。

“这就像试图通过熄灭火柴来扑灭森林大火”,Tanzi形容到。

多年来各大制药巨头研发失败的经历,也证实了Tanzi的话。据ADIS R&D Insight 全球药物研发情报数据库统计,在1998到2015年之间,各大药企共推出123种治疗阿尔兹海默病的药物,仅有三种药物加一种联合治疗方案先后获得FDA的上市批准。

然而这123种药物没有一种能够达到治愈的效果,甚至连延缓疾病进程都做不到。即使是获得FDA批准的治疗方案,也仅起到缓解部分症状的作用。

2013年,辉瑞(Pfizer)放弃了抗体bapineuzumab的研发;2016年底,礼来(Eli Lilly)的solanezumab在第三阶段试验中未能超过安慰剂的疗效;2017年初,默克(Merck)承认BACE抑制剂verubecestat“几乎没有发挥作用”,遂取消二次尝试;强生公司针对BACE抑制剂atabecestat的试验也于2018年5月被搁置……

因为缺乏有效性或安全性问题,大型制药公司相继放弃了阿尔茨海默病的药物研发试验。全球近5000万名阿尔茨海默病患者正在等待奇迹的出现。

不过,即便研发道路困难重重,在纽约威尔康奈尔大学阿尔茨海默氏症预防诊所负责人、神经学家Richard Isaacson看来,我们仍然不应该失去希望。

“阿尔茨海默氏病是一种生活方式疾病,我们需要尽早干预以阻止进展。”Isaacson说,现阶段,预防是最有希望的办法。

参考资料:

https://edition.cnn.com/2019/03/21/health/alzheimers-drug-trial-failure-aducanumab-bn/index.html

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