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最新!我国学者“基因修复术”为盲眼病带来希望

原标题:最新!我国学者“基因修复术”为盲眼病带来希望

视网膜色素变性是一种可导致夜盲乃至失明的严重眼病,一直缺乏有效治疗手段。近期,中国科学技术大学薛天教授研究组与中科院神经科学研究所仇子龙研究员研究组合作,首次通过“同源重组修复法”对实验小白鼠实现精准基因修复,让患有视网膜色素变性的小鼠重获部分视觉功能。国际权威学术期刊《科学·进展》日前发表了该研究成果。

视网膜色素变性作为一种遗传性眼病,表现为患者的视网膜内感光细胞逐渐退化,从出生后伴随的严重夜盲,到视觉区域逐步减小直至彻底失明。由于无法根治,给患者和家庭带来巨大压力。

CRISPR-Cas9基因编辑是治疗这类遗传性疾病的潜在手段之一,其切割基因组之后会发生一种名为“同源重组修复”的DNA修复机制,可以精准地把错误基因“修正”。但对于出生后失去分裂能力的感光细胞来说,这种修复机制的发生效率极低,成为阻碍其用于治病的关键难点。

为解决这些问题,近期薛天教授研究组与仇子龙研究员研究组合作,创新性引入了一种复合蛋白系统,可以在DNA切割部位附近“招募”来更多的模板DNA,促进同源重组的发生并提高修复效率。利用这种新型基因编辑方法,他们成功修复了视网膜内视杆细胞的色素变性突变,遏制部分视杆和视锥细胞的退化,让患病小白鼠重新获得了部分视觉感光能力。

据了解,由于这种新方法能够解决非分裂细胞内难以同源重组修复的限制,有可能广泛应用于多种人类遗传疾病的治疗。

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