一针救命药1469万!现实版“天价药”能救命吗?

原标题:一针救命药1469万!现实版“天价药”能救命吗?

从小就和别的孩子不一样

身体一天天失去力气

医生担心活不过6岁!

“我希望实现自己的价值”

在浙江龙游县,今年17岁的男孩徐立芃跟同龄人不一样,他的身体从出生开始就一天天失去力气,最早是不能站立,慢慢地,到现在连手都抬不起来。徐立芃患上的是“脊髓性肌萎缩症”,得了这种病的人,会逐渐出现严重的肌肉萎缩和肌无力,导致身体无法正常行动。

出生不到一岁的他,就被诊断为进行性脊髓肌肉萎缩,医生曾担心他活不过6岁。

但在爷爷奶奶的照顾和坚持下,积极治疗让濒临绝境的徐立芃挺过了难关,从没坐进高中教室的徐立芃,在高一期末考试夺得全年级第一。

徐立芃的故事感动所有人

然而,在中国

约有“脊髓性肌萎缩症”患儿3万~5万人

每年新增1500~2500例

意味着,他们一出生就无法正常运动

如果有人告诉你

有一款药一针就能治好这种病

你信吗?

天价药问世,一针1469万

近日,美国FDA批准了一款新药上市,叫Zolgensma,这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症(SMA),但价格也十分高昂,一次治疗需要花费212.5万美元(约1469万人民币)。

消息一出就炸了

网友们纷纷表示买不起

自去年《我不是药神》的热映后,国内网友们对“天价药”的争议就有很多,那这款叫Zolgensma的药,真的有必要这么贵吗?可不可以降低这种药的价格?

或许,我们得从它的研发开始讲起......

接受治疗的患儿都变得健康了

科学家对Zolgensma的疗效进行了临床试验。

今年三岁半的小女孩Evelyn,就是参加临床实验的孩子之一。

刚刚出生后没多久,她就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症,如果不接受治疗,可能只能活到15个月大。看着疾病渐渐地让Evelyn失去活力,从不能爬、不能翻身,到不能自主吞咽和呼吸,Evelyn的父母非常痛苦。

幸运的是,Evelyn接受新药物的治疗,不到两个月,小Evelyn身上就出现了让人惊喜的变化:她开始像正常孩子一样长身体,能自己翻身,打滚,变得更有活力。

之后的三年里,父母带着Evelyn定时回医院检查,她的身体状况非常稳定,成长也很正常。

她就像所有健康的3岁多的小女孩那样,每天蹦蹦跳跳的。

截止到2019年3月8日最近一次随访,接受治疗的15名儿童都像正常孩子一样健康地生活着。

所以,Zolgensma的成功研发意味着,患病的婴儿极有可能仅仅通过一次性的治疗,就能获得永久性的康复。

药价确实太贵了

其实,早在Zolgensma之前,另一种针对SMA的药Spinraza已经上市,目前已经有超过7500名患者使用了这款治疗脊椎性肌肉萎缩症的药物。

和Zolgensma的“一次见效”不同,Spinraza需要定期注射,治疗期常常在5年以上。这款药5年下来用药费甚至更高。

没办法,高昂的药价背后是耗资巨大的研发成本,如果药品上市后,药企无法在专利期内赚回研发、制药的成本并盈利的话,就无法再去资助科学家研发新药了。

所以,降价短时间内是没办法解决了

可怕的脊髓性肌肉萎缩症

脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病,会导致婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化,发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾,需要终身依赖呼吸机支持来维持生命。

病因

最常见的 SMA 是由与染色体 5q 上存活运动神经元 1 基因(SMN1)的两个拷贝中的缺陷引起的。

简单地说,由于这种基因缺陷,就无法产生一种运动神经元存活所必须的蛋白SMN,导致不能维持运动神经元的健康和正常功能

四种SMA

根据发病年龄、获得的运动功能及病情进展速度,可以将 SMA 分为 4 型:

I型:患儿通常在六个月内就会出现四肢及躯干严重肌张力减退而呈现无力的症状、呼吸困难。通常两岁前就会因呼吸衰竭而死亡

II型:患儿在六个月到一岁半时,会出现对称性下肢近端肌肉无力,导致无法走路和站立。随着成长出现脊柱侧弯的情况,更容易骨折。如果得到悉心照料,可以活至成年。

III型:一岁至成年都有可能发病。可独自站立行走,但随着病程的发展,运动功能逐渐受限。部分患者会在童年、青年甚至成年时丧失行走能力。

IV型:多在 30~60 岁发病,表现出显著的四肢近端无力,尤其是肢带肌无力,病情进展缓慢,寿命不受影响。

据数据显示,属于中重度的Ⅰ型和Ⅱ型患者占总人数的近90%

患病几率

我国人群中SMA的携带率约为1/42,若夫妻双方均为携带者,有1/4的概率生下SMA患儿。活产婴儿的发病率为1/6000~1/10000。

药物疗法

酪氨酸钠、丙戊酸、丁酸苯酯、羟基脲和SAHA可以改善SMA的临床症状。前4种药物国外已进入I期临床试验,有望对SMA患者进行治疗。

注意:Zolgensma 基因疗法适用于治疗 SMA 小于 2 岁的儿童

产前筛查

通过绒毛膜绒毛取样,无细胞胎儿DNA分析和其他方法,可以对SMA进行产前检测。避免SMA患儿的出生。

来源:央视新闻 英国那些事儿

编辑:方洪秀 赵莹

设计:林婷

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