|观点|脐带干细胞治疗儿童自闭症是有疗效或安慰剂作用?

原标题:|观点|脐带干细胞治疗儿童自闭症是有疗效或安慰剂作用?

对于儿童自闭症,至今仍没有药物治疗方法。所谓膳食疗法、特殊饮食甚至肠道菌群疗法也都没有明确临床疗效和成功案例。

但是,干细胞治疗儿童自闭症一直以来都是争论和关注焦点。我们梳理了几个核心问题:

一、脐带血干细胞给患者输入是否安全?

二、在无平行对照前提下,如何评估临床疗效? 或安慰剂作用更大?

三、商业宣传成功案例是否符合伦理和有科学依据?或仅仅是传说故事?实际上干细胞治疗并没有那样神奇特效。

新生儿脐带已成为了“紧俏货”,不仅能提取脐带血干细胞,而且还有许多潜在医疗应用。

从一个实际案例说起吧:

Dorinda的儿子Aaron4岁时被确诊患自闭症。Dorinda一直婉拒药物治疗和行为疗法,但希望尝试其他新方法,例如干细胞治疗。

Aaron的症状有重复行为,如手抖、持续肠胃不适、多动和对食物过敏等。

Aaron 9岁时,Dorinda决定尝试干细胞治疗方法。她的想法很简单,希望为儿子做点什么。

她来到位于巴拿马的一家干细胞研究所注册了Aaron参加临床试验(注意是临床试验,不是临床治疗)。在那里,Aaron被输注了捐赠者脐带血干细胞。

在美国,脐带血干细胞用于临床治疗仍然是非法的。Dorinda只好带着儿子来位于巴拿马这家研究所参加研究性治疗。

该研究所研究人员曾在《干细胞转化医学》杂志上发表了小样本临床试验结果,表明脐带干细胞输注对于患有自闭症儿童是安全的。

该临床研究报道了20名自闭症儿童参与。但试验并没有设计未接受干细胞治疗的对照组自闭症儿童。因此,从试验结果无法客观显示和评估治疗的有效性,但观察自闭症患儿的运动技能和社交行为有所改善。

研究所创始人,首席研究员Neil Riordan表示:这项治疗性研究观察结果预示了潜在效果。尽管同行专家质疑让患者家庭自费参加临床试验是否符合道德和伦理规范。

对本文列出的第一个问题,脐带血干细胞给患者输注是否安全?答案是肯定的。2017年,杜克大学研究人员也发表了一项研究结果,显示脐带血提取干细胞给患者输注是安全的。

加州大学旧金山分校神经病学教授阿诺德·克里格斯坦说,如果不止一个团队报告结果是相似的,这也是一种验证,但仅说明其安全性。

如果无安慰剂对照评估,干细胞是否有治疗自闭症临床效果,仍缺乏令人信服的科学证据。

干细胞治疗的安慰剂作用

美国FDA早已批准了干细胞应用于血液疾病,包括癌症;但不包括自闭症。干细胞来源必须是来自脐带血或骨髓干细胞。

Dorinda说Aaron参加的临床试验招募了15名自闭症儿童,年龄在6到15岁之间,其中5个孩子退学了。孩子们每12周接受4次干细胞输注,持续9个月试验性治疗。

根据该临床试验研究人员表述,除了几位儿童有轻度疲劳或头痛和发烧,没任何严重副作用或不良反应。家长们观察孩子们的强迫行为和抽搐情况减少了。

纽约哥伦比亚大学精神病学教授Jeremy V. Weele认为,如果家长支付参与临床试验的费用,其安慰剂效应会被放大。因为家长投入了时间、精力和资金。况且,家长和研究人员都知道患儿输注了干细胞,家长更希望看到效果(或许是安慰作用)。

Dorinda说,临床试验实际上是免费的,但试验项目之外,研究所向家长收取了7200美元用于支付治疗之外其他费用。每次就诊费、个人旅行和其他费用加起来总计大约2万美元。相对而言,还是可以承受的。

到目前为止,该临床试验唯一结果和证据表明,像这样的干细胞治疗对于患者是安全的,但是,治疗效果如何?仍是带有一定商业渲染的轶事。

Dorinda说她的儿子Aaron表现出来了一定的沟通能力,并且第一次能集中精力完成一个100件“乐高”组装游戏。Dorinda说,尽管现在的治疗没有科学依据,但她会再做一次。因为这是她现在唯一能为儿子做的事情——不停地尝试新的治疗方法。

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