出品 | 搜狐健康
作者 | 刘家碧
编辑 | 袁月
急性髓系白血病（AML）长期生存率低、易复发的治疗困境正在因全程靶向时代的到来而改写。
北京大学人民医院血液科副主任江倩教授接受搜狐健康采访时表示，针对AML不同驱动基因的靶向药物近年来快速发展，已覆盖FLT3、IDH1/IDH2、BCL-2、menin等多个靶点，另有针对CD33、CD22等细胞表面抗原的抗体偶联药物（ADC）等。目前，以FLT3抑制剂为代表的靶向药物已经前移为一线治疗方案，贯穿治疗全程。随着多类靶向药联合化疗、微小残留病灶（MRD）精准监测、移植后维持治疗等策略的成熟，AML中越来越多的亚型正在跨过“可治愈”的门槛。
难啃的“硬骨头”，终于找到对的靶点
和其他血液肿瘤相比，AML起病急，进展快，恶性程度高，预后较差。江倩教授介绍，AML的5年相对生存率较低，仅有31.7%，远低于其他血液肿瘤，复发/难治性AML的5年总生存率又要更低，仅约12.6%。很长一段时间内，强化疗和造血干细胞移植是仅有的根治手段，复发、难治患者更是几乎无药可用。
“几乎每个AML患者初诊时都能检出两三个基因突变，但这个病偏偏是‘按下葫芦浮起瓢’，靶向药压下去一个，其他突变又扩增起来，这是它区别于慢粒这类单基因致病疾病的根本难点。”江倩教授指出，AML治疗领域长期存在“靶点多、成药少”的情况。
改变发生在分子层面。江倩教授介绍，FLT3突变是AML患者最常见的突变类型之一，约20%的新诊断患者携带FLT3突变，其中FLT3-ITD约占15%—24.5%，与高复发风险、生存时间短密切相关。此外，IDH1/IDH2突变、NPM1突变等也各有相应的靶向药物。
针对FLT3这一靶点，抑制剂已迭代出一代、二代多个药物，如米哚妥林、索拉非尼、奎扎替尼、吉瑞替尼等，靶点覆盖面更宽、疗效与安全性平衡更好，口服给药，耐受性较好，已成为AML靶向治疗的重要突破口。目前，二代FLT3抑制剂如奎扎替尼、吉瑞替尼已相继上市，其中吉瑞替尼被批准用于成人FLT3突变的复发性或难治性AML，改变了“无药可用”的困境。
从“最后一搏”到贯穿全程，靶向药改写AML治疗路径
FLT3抑制剂早期多被用于复发/难治患者的后线治疗，而如今已贯穿诱导、巩固、移植的全流程。江倩教授介绍，FLT3抑制剂可从诱导期即与强化疗或低强度方案叠加，提高缓解率；巩固期持续加深缓解；移植后维持治疗已有高级别证据支持获益。对老年或不适合强化疗的患者，去甲基化药物联合BCL-2抑制剂维奈克拉已成为标准选择。2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的中国真实世界数据显示，吉瑞替尼用于移植后维持可将累积复发率降至12.9%，改善患者长期无复发生存。对联合靶向治疗后缓解深度足够、MRD持续阴性的患者，甚至可以避免移植。
谈及传统治疗方案与靶向治疗的关系，江倩教授强调，新药并不能取代老方法：“移植在现阶段仍是根治急性白血病最重要的手段。”靶向药的出现，让更多原本没有希望的患者，现在能够得到一定缓解，能够获得移植的机会，改善长期生存。
跨过长生存率70%门槛，AML“可治愈”正在成为现实
江倩教授介绍，白血病治疗领域有一个朴素的概念：如果一类患者的长期生存率能超过70%，就可以称之为“可治愈的疾病”。AML是一类高度异质性疾病，预后良好型的患者长期生存率能达到70%—90%，中等型的长期生存率约有40%—60%，预后差型患者的长期生存率往往不足20%。靶向药的价值，正在于将被突变“偷走”的生存期还给患者。
江倩教授表示，不论患者是接受强化疗还是弱化疗，只要有相应的靶向药可用，联合靶向治疗在未来一段时间内依然是优先的治疗方向。若靶向药与化疗的优化组合能进一步提高缓解深度、维持MRD持续阴性、避免移植，越来越多的AML患者将跨越“可治愈”的门槛。
参考资料：
1、国家医疗保障局.富马酸吉瑞替尼
https://www.nhsa.gov.cn/attach/Ypsnsp2025/YPSW202500477/YPSW202500477(ppt).pdf
2、吉瑞替尼14项研究亮相2026 EHA，重塑FLT3突变AML治疗格局
https://mp.weixin.qq.com/s/hmypr9wECu-UY__3k9qUdQ返回搜狐，查看更多