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MIT 和哈佛科学家发现新的基因编辑技术,或可治愈15000种疾病

原标题:MIT 和哈佛科学家发现新的基因编辑技术,或可治愈15000种疾病

作者 | 刘颖

来源 | 搜狐健康

据英国《每日邮报》10月25日报道,来自哈佛大学和麻省理工学院(MIT)的科学家发现了两种新的基因编辑技术来修复致病基因突变,现在这个基因编辑系统只能在活细胞中作用,还需要测试它的安全性,评估它在动物和病人身上带来的有益效果,并权衡它们的副作用。经过临床试验后,如果美国食品及药物管理局(FDA)批准其上市运用到人类中,15000种遗传疾病都有可能被治愈。

大约一半以上的人类遗传疾病,都是由人类基因组中的单个碱基的突变引起的。就像单词中应该出现“a” 的地方出现了“b”,整个单词就不对了。新开发的基因编辑系统可以靶向作用于DNA或RNA的最小单位,改正它们的碱基序列。DNA和RNA都含有四个碱基组成部分:腺嘌呤(A)、胸腺嘧啶(T)、鸟嘌呤(G)和胞嘧啶(C),腺嘌呤总是与胸腺嘧啶配对,而鸟嘌呤总是与胞嘧啶配对。

David Liu博士带领的研究小组将他们研发的这个伟大发明称为“分子机器”,他们的基因编辑系统在技术上被称为“腺嘌呤碱基编辑器(ABE)”。“ABE中的“A”是“腺嘌呤”,是我们基因组中最小的元素的四个化学碱基之一。构成人体的所有的一切物质基础都是由30亿个 A/T 和 G/C 碱基对来编码的。但是,系统的简单性意味着即使只是一个错误的碱基,都有可能使人体发生重要的变化。ABE系统的目标是“A”,腺嘌呤,并重新排列其原子,使其变成鸟嘌呤。因此,如果基因组中的碱基对中错误的位置出现“A/T”,ABE可以将其重置为“G/C”。Liu博士团队还研发了BE4基因碱基编辑器,这是ABE改进的版本,用以将错误的“G/C”碱基对改为正确的“A/T” 碱基对。ABE和BE4同时作用时,就可以发挥在基因组中重写任何突变的碱基对的非凡能力。

囊性纤维化就是由基因突变引起的,患者DNA序列中应为 “G”的位点这种疾病被“A” 占据了。这种疾病很罕见,在美国每年约有20万人的患者。患者的肺部和消化系统中的粘液分泌异常,大量粘液聚积在气管,将其堵塞。常规治疗方法是使用呼吸机、吸入器和药物来结合治疗,但也有严重的患者最终需要肺移植。囊性纤维化有可能是致命的,并且无法痊愈。随着MIT和哈佛大学的新基因编辑技术,科学家可以重写基因组DNA或其信使RNA的碱基序列,从而从源头上消灭囊性纤维化。

这个基因编辑系统是在CRISPR 基因剪刀技术上的发展,这使科学家能够更有效地锁定和编辑基因组。Broad Institute 的 Zheng 博士团队将目光投射到了 RNA 编辑,他的实验室使用他们的修复系统来纠正一种导致贫血的基因突变。因为RNA在遗传中起着信使一般的作用,而不是作为基本的遗传信息本身,所以编辑RNA可以不干扰基因组本身,它的变化可能更灵活,而且是可逆的。然而,随着时间的推移,RNA逐渐降解,因此其组成部分(称为核苷碱基)的无常变化也可能带来不好的影响。

这项新的基因编辑技术无疑是振奋人心的,但像其他的CRISPR衍生技术一样,从实验室阶段到临床使用还有很长的路要走。Liu说:“使用这项技术改变你需要治疗的疾病的基因,是向前迈出的重要一步。但我们还需要做更多的事情。”返回搜狐,查看更多

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