根据在2024 ESMO靶向抗癌治疗大会上展示的首次人体I期试验(NCT05244551)的数据，在携带FGFR激活改变（FGFR2/3）的晚期实体瘤患者中，ABSK061治疗的耐受性良好，且产生了缓解。
结果显示，疗效可评价患者(n=8)的客观缓解率(ORR)为37.5%。疾病控制率(DCR)为75%。在达到PR的3例患者中，1例患者患有非小细胞肺癌(NSCLC)并接受过4线既往治疗；另一例患者患有尿路上皮癌并接受过2线既往治疗；第三例患者患有胃癌并接受过2线既往治疗。
Ia期剂量爬坡共入组患者29例，剂量递增期间未报告剂量限制性毒性(DLT)。治疗相关不良反应(TRAE)的级别通常较低且可逆，没有患者因TRAE而终止治疗。最常见的任何级别TRAE为天门冬氨酸氨基转移酶(AST)升高和丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高，各有31%的患者发生。
关于AST/ALT升高，主要研究者、浙江省肿瘤医院朱骥教授指出，安全性人群中近半数患者有肝转移。
临床前模型表明，与FGFR1相比，ABSK061对FGFR2/3表现出更高的选择性，可降低临床试验中的毒性并提高疗效。
在剂量递增期间，患者接受ABSK06 15mg每日两次(n=1)、10mg每日两次(n=1)、20mg每日两次(n=1)、35mg每日两次(n=3)、50mg每日两次(n=3)、75mg每日两次(n=7)、100mg每日两次(n=3)或150mg每日一次(n=4)。并以75mg每日两次和150mg每日一次两个剂量队列进入RDE确认阶段。目前正在RDE确认队列入组FGFR激活改变的患者以进一步确认有效性。
DLT和AE的发生率作为研究的主要终点。次要终点包括ORR、缓解持续时间、DCR、无进展生存期和药代动力学。
在安全性人群中，中位年龄为54.0岁（46.0-63.0），44.8%的患者为女性。大多数患者为亚洲人(96.6%)，ECOG体能状态为1(93.1%)。既往全身治疗线数包括0(3.4%)、1(24.1%)、2(37.9%)和≥3(34.5%)。值得注意的是，93.1%的患者既往接受过化疗，58.6%的患者既往接受过免疫治疗。
肿瘤类型包括膀胱癌(3.4%)、宫颈癌(13.8%)、胆管癌(10.3%)、结直肠癌(10.3%)、食管癌(3.4%)、胃癌(17.2%)、胃食管癌(3.4%)、NSCLC(10.3%)、胰腺癌(6.9%)、肉瘤(10.3%)、小细胞肺癌(3.4%)和其他(6.9%)。
其他安全性数据显示，TRAE包括视网膜色素上皮营养不良/中心性浆液性视网膜病变(RPED/CSR；20.7%)、碱性磷酸酶升高(17.2%)、贫血(17.2%)、高磷血症(17.2%)和腹泻(17.2%)。各有3.4%的患者发生≥3级AST升高和ALT升高。值得注意的是，所有RPED/CSR和高磷血症病例均为1级且可逆。
口腔炎、口干、指（趾）甲毒性、脱发和掌跖红肿疼痛的发生率分别为10.3%、6.9%、3.4%、3.4%和3.4%。未报告治疗相关的干眼症。
